Zolgensma gegen Muskelschwund: Die teure Therapie können sich nur wenige leisten | Puls | SRF Wissen

Die neuartige Gentherapie «Zolgensma» verspricht, mit nur einer Infusion die tödliche Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie zu stoppen. Die Behandlung des Muskelschwunds kostet jedoch über zwei Millionen Franken. Das können sich die wenigsten leisten, und nur ein Bruchteil der Betroffenen erhält so Zugang zur teuren Therapie. Ist dieser Preis gerechtfertigt?

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Erblich bedingter Muskelschwund – Hoffnung dank neuer Medikamente
Lange war die Diagnose «Spinale Muskelatrophie» das sichere Todesurteil. Erst seit wenigen Jahren können neue Wirkstoffe das Fortschreiten des Muskelschwundes aufhalten. Diese Medikamente kosten jedoch Millionen und gehören mit zu den teuersten Therapien der Welt. «Puls» trifft mehrere Familien und zeigt, was die neuen Behandlungen den betroffenen Kindern bringen.

Eine Therapie für zwei Millionen – Überleben hat (s)einen Preis
Die Preise der neuen Muskelschwund-Therapien sind so hoch, dass nur Superreiche und Menschen mit einer zahlungswilligen Versicherung die neuen Medikamente erhalten. Der derzeitige Ansatz vieler Pharmafirmen, verstärkt auf individualisierte (Gen-)Therapien zu setzen, treibt die Preisspirale zusätzlich an. Weltweit gibt es deshalb viele verzweifelte Eltern, deren Kindern der Zugang zu neuen Therapien verwehrt bleibt. Es stellt sich zunehmend die Frage: Welcher Preis ist noch gerechtfertigt, wenn es um Leben und Tod geht?

Der andere Weg – Neue Therapien zu erschwinglichen Preisen
Die Genfer Stiftung Esperare versucht bei der Entwicklung neuer Medikamente die Doktrin des puren Profits zu durchbrechen. Esperare kauft Patente für Therapien auf, die von Pharmafirmen nicht mehr weiter erforscht werden. Die Neupositionierung dieser Behandlungen bei seltenen Krankheiten ermöglicht es, auf früherer Forschung aufzubauen und so den Weg aus dem Labor zum Patienten zu beschleunigen. Das senkt die Entwicklungskosten und damit auch den Preis der Medikamente.
► https://esperare.org


👀 Direkt anschauen:
00:00 Einleitung
03:35 Was ist die seltene Krankheit SMA?
04:24 Neue Hoffnung für Medikamente gegen Seltene Krankheiten
07:05 Die Behandlung mit dem Medikament «Zolgensma»
14:13 Die Behandlung mit dem Medikament «Evrysdi»
18:06 Was die hohen Kosten der Medikamente bei Betroffenen auslöst
21:21 Behandlung mit «Zolgensma»
24:04 Die Entwicklung und Herstellung von Medikamenten


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◾ Leitung: Thorsten Stecher
◾ Redaktion: Daniel Hilfiker, Isabelle Moncada
◾ Moderation: Daniela Lager

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Das ist Puls:
Das Gesundheitsmagazin «Puls» berichtet aktuell und hintergründig über Themen aus den Bereichen Medizin, Psychologie, Ernährung und Fitness. «Puls» fragt kritisch nach belegter Wirkung und Nebenwirkungen. Der konkrete Nutzen für das Publikum steht dabei im Zentrum. Jeden Montag um 17:30 eine neue Folge von «Puls»


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