¡La edición genética FUNCIONA! El primer bebé curado con CRISPR

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Estamos viviendo una revolución histórica en la medicina. Por primera vez, se ha utilizado edición genética con CRISPR como terapia para curar a un bebé con una enfermedad metabólica incurable… hasta ahora.

Llevamos años oyendo hablar de CRISPR, esa herramienta de edición genética que permite cortar y pegar fragmentos de ADN como si fueran texto. Fue descubierta hace poco más de una década, le dieron un Premio Nobel a sus creadoras, y nos prometieron que algún día serviría para curar enfermedades genéticas.

Pues bien: ese día ha llegado. Y hemos sido testigos de un tratamiento que pasará a los libros de medicina. Si quieres entender esta noticia y por qué es tan relevante, quédate y te lo cuento. Hoy, en la Hiperactina, la historia de KJ.

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✍️ FUENTES:

Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056...

Progress in the Development of N-of-1 Therapy
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056...

Deficiencia de carbamoil-fosfato sintetasa 1
https://www.orpha.net/es/disease/deta...

CPS1 Gene - Carbamoyl-Phosphate Synthase 1
https://www.genecards.org/cgi-bin/car...

National Geographic España: La genética lo ha logrado: consiguen curar a un bebé con una enfermedad rara anteriormente incurable
https://www.nationalgeographic.com.es...

The New York Times: Un bebé es curado con el primer tratamiento personalizado de edición de genes: https://www.nytimes.com/es/2025/05/16...