Journée Thématique: Thérapies Innovantes, par PedStart et Orphandev

Le 3 octobre 2024 a eu lieu la Journée Thématique Thérapies Innovantes, organisée par PedStart et Ophandev. Retrouvez le chapitrage ci-dessous:

00:00 Pourquoi ces journées thématiques ? Synergie Orphandev et Pedstart
Régis Hankard, Vincent Laugel, Olivier Blin
00:17:15 La recherche clinique sur les thérapies innovantes, un élément stratégique pour l'infrastructure F-CRIN, Christine Trillou
00:31:37 Les "Thérapies innovantes en pédiatrie" - Retour d'expériences
Vincent Laugel, Christine Trillou
00:36:00 État des lieux des essais pédiatriques en thérapie génique en France, Michaela Semeraro
00:56:09 Modélisation des thérapies innovantes dans les maladies rares pédiatriques, Naïm Bouazza
01:18:16 Restaurer la fonction de l'ARNm pathologique dans la myopathie de Duchenne, Helge Amthor
01:40:30 Sickle cell Disease and Gene Therapy: towards an approved ATMP Product ? Marina Cavazzana
01:51:52 Table ronde Vincent Laugel, Christine Trillou, Michaela Semeraro, Naïm Bouazza, Helge Amthor, Marina Cavazzana
02:06:55 La règlementation des thérapies innovantes, Olivier Blin, Frédéric Gottrand, Sylvain Auvity, Hélène Esperou, Solange Roumengous, Chantal Pichon, Séverine Davesne
02:07:55 Coordination pharmaceutique des MTI-e, comment l'anticiper et la pérenniser, Sylvain Auvity
02:26:54 Hélène Esperou
02:39:56 Banque Nationale des Données Maladies Rares, Solange Roumengous
02:51:56 Accélération de Recherche Technologique, Chantal Pichon
03:06:16 La réglementation des thérapies innovantes, Séverine Davesne
03:10:26 Table ronde Sylvain Auvity, Hélène Esperou, Solange Roumengous, Chantal Pichon, Séverine Davesne
03:34:40 Table ronde "Rôle des acteurs des thérapies innovantes: industriels, start-up, réseaux"
Régis Hankard, Vincent Laugel, Anne Jouvenceau, Juliette Moisset, Valérie Rizzi-Puechal, Karin Rerat, Sophie Papailhau, Valérie Salentey, Jean-François Briand