学堂百科EP125｜只需一针！辉瑞基因疗法批准上市！！

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今天，我们来谈谈一个重大医疗突破——辉瑞公司开发的基因疗法Durveqtix，也被称为fidanacogene elaparvovec。欧洲药品管理局（EMA）已经授予了这种一次性基因疗法有条件的上市许可，专门用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年患者。

首先，我们来了解一下什么是Durveqtix。Durveqtix是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的体内基因治疗药物。它利用基因工程改造的AAV衣壳，能够高效地将高活性人类FIX基因递送到人体目标组织和器官。更令人振奋的是，Durveqtix只需一次静脉输注，就能提供长期甚至终生的治疗效果。

Durveqtix的获批是基于关键性BENEGENE-2临床研究的结果。这项研究是一项开放标签、单臂III期临床试验，评估了Durveqtix在FIX活性≤2%的18至65岁成年男性中重度血友病B患者中的疗效和安全性。主要目标是对比基因疗法组与常规FIX预防替代疗法组的年化出血率（ABR）。

研究共纳入了45名参与者，他们在接受单次静脉输注Durveqtix（剂量为5x10¹¹ vg/kg体重）前，已完成至少六个月的常规FIX预防治疗。参与者将被随访总计15年，以了解Durveqtix的长期安全性和有效性。

BENEGENE-2临床研究达到了其主要终点。研究结果显示，在接受Durveqtix单次剂量后第12周至数据截止期间，患者的平均ABR为2.5，而在治疗前至少六个月的预备期（中位随访1.2年）内，平均ABR为4.5。值得注意的是，Durveqtix治疗组有60%的患者在治疗期间无出血，而预防疗法组仅为29%。在疗效评估期间，Durveqtix治疗组的中位ABR为0（范围0至19），而预防治疗组为1.3（范围0至53.9）。

除了显著的疗效外，Durveqtix在临床试验中总体耐受性良好。最常见的不良反应是转氨酶升高，发生率为5%及以上。

不仅在欧洲，Durveqtix在其他国家也获得了批准。今年1月，加拿大卫生部批准了该药物上市。今年4月，美国FDA也批准了该药物上市，商品名为Beqvez。Beqvez的定价为350万美元，与之前由UniQure公司开发并获批上市的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。

Durveqtix的成功上市，为中重度血友病B患者带来了新的希望。这种一次性基因疗法不仅简化了治疗过程，还显著改善了患者的生活质量。未来，随着更多基因疗法的开发和应用，许多遗传性疾病的治疗前景将更加光明。

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