Прорыв в генной терапии гемофилии А

BAY 2599023 (DTX201): Прорыв в генной терапии гемофилии А

Генная терапия BAY 2599023 (DTX201) — совместная разработка Bayer и Ultragenyx, использующая усовершенствованный AAVhu37-вектор для доставки гена FVIII-SQ в клетки печени. Однократная инфузия обеспечивает длительную экспрессию фактора VIII более чем на 23 месяца, снижая потребность в профилактических инъекциях.
Исследование фазы I/II GO-DTX201 демонстрирует высокую эффективность, дозозависимый эффект и контролируемую безопасность, делая DTX201 одним из самых перспективных направлений в лечении гемофилии А с помощью генной терапии нового поколения.

#BAY2599023, #DTX201, #Bayer, #Ultragenyx, #геннаятерапия, #гемофилия, #гемофилияА, #фактор8, #FVIII, #AAVвектор, #биотехнологии, #биотерапия, #клиническиеиспытания, #наука, #здоровье, #инновациивмедицине, #биотехнология, #биотех, #гематология, #молекулярнаябиология, #биотехновости, #AIвмедицине, #биотехнологиибудущего, #медицинабудущего, #лечениекрови