Долгосрочная эффективность рилзабрутиниба у пациентов с иммунной тромбоцитопенией

Дэвид Кутер, доктор медицины, доктор философии, профессор медицины Гарвардской медицинской школы, Массачусетской больницы общего профиля, обсуждает лечение рилзабрутинибом пациентов с иммунной тромбоцитопенией (ИТП).

ИТП — это аутоиммунное заболевание, характеризующееся недостаточным количеством тромбоцитов в крови. Симптомы могут включать синяки, носовые кровотечения или кровотечения во рту, кожные кровотечения и аномально обильные менструации.

Недавно на ежегодной конференции Американского общества гематологии 2025 года (ASH 2025) были представлены новые данные клинического исследования III фазы LUNA (NCT04562766). Рилзабрутиниб — это пероральный, обратимый, ковалентный, селективный ингибитор тирозин-киназы Брутона, который действует посредством мультииммунной модуляции.

По состоянию на 1 апреля 2025 года 69 из 202 пациентов были включены в долгосрочное расширенное исследование, и 57 продолжали участие в нем. В общей сложности 43 пациента завершили 12-месячное или более длительное наблюдение в рамках долгосрочного расширенного исследования. Медианная продолжительность ИТП составила 9,6 лет, медианное число уникальных предшествующих методов лечения — 4, и 97% пациентов получали кортикостероиды (КС). Медианное исходное количество тромбоцитов составляло 18×10⁹/л. Медианное количество тромбоцитов на момент начала долгосрочного расширенного исследования составляло 113×10⁹/л, а медианное количество на контрольных визитах в течение 33 месяцев расширенного исследования варьировалось от 83 до 168×10⁹/л.

В течение первых 12 месяцев расширенного исследования количество тромбоцитов у пациентов составляло 50×10⁹/л или более, либо от 30 до 50×10⁹/л и как минимум удваивалось по сравнению с исходным уровнем в среднем в 88% случаев. Среди пациентов, получавших монотерапию рилзабрутинибом или рилзабрутиниб в сочетании с кортикостероидами и/или агонистами рецепторов тромбопоэтина, медианное количество тромбоцитов на момент начала расширенного исследования составляло 78×10^9/л и 115×10^9/л соответственно, и варьировалось от 78 до 270×10^9/л и от 90 до 160×10^9/л соответственно в течение 33 месяцев.

В рамках расширенного исследования 20% пациентов получали препараты для купирования симптомов. Среди 49% пациентов, начавших расширенное исследование на фоне сопутствующей терапии кортикостероидами, 29% прекратили прием кортикостероидов, 6% снизили дозу кортикостероидов на 50% или более по сравнению с исходным уровнем, и 18% снизили дозу кортикостероидов до менее 5 мг. Медианное количество тромбоцитов до и после прекращения приема кортикостероидов на последнем доступном визите составляло 148×10^9/л и 178×10^9/л соответственно.

Улучшения показателей усталости и симптомов кровотечения в целом сохранялись в течение периода продления исследования. У 19% пациентов наблюдались связанные с лечением нежелательные явления, которые были оценены исследователем как связанные с терапией. Наиболее распространенными были тошнота, диарея и боль в верхней части живота. У двух пациентов наблюдались связанные с лечением нежелательные явления 2-й степени тяжести или выше, связанные с терапией, в виде инфекции. Однако не было связанных с терапией кровотечений 2-й степени тяжести или выше, серьезных нежелательных явлений или летальных исходов.

Разделы:
Введение 00:00
Обзор ИТП 00:45
Современное лечение 2:05
Клиническое исследование LUNA 4:44
Основные выводы 8:07
Рилзабрутиниб при других аутоиммунных заболеваниях 9:16