Новые данные о применении гивиностата для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Автор: CheckRare
Загружено: 2025-10-13
Просмотров: 253
Скотт Бэйвер, доктор философии, вице-президент по медицинским вопросам компании ITF Therapeutics, обсуждает новые данные о применении препарата Дувизат (гивиностат) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
МДД — редкое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей атрофией мышц. МДД встречается преимущественно у мужчин, хотя в редких случаях может поражать и женщин. Симптомы МДД включают прогрессирующую слабость и атрофию как скелетных, так и сердечных мышц. Ранние признаки могут включать задержку способности сидеть, стоять или ходить, а также трудности с обучением речи. МДД вызвана генетическими изменениями в гене МДД, участвующем в синтезе дистрофина.
Гивиностат — пероральный ингибитор гистондеацетилазы (ГДАЦ), который регулирует избыточную активность ГДАЦ в мышцах, пораженных МДД, и восстанавливает экспрессию ключевых генов и биологических процессов, необходимых для поддержания и восстановления мышц. В настоящее время препарат показан для лечения пациентов с МДД в возрасте 6 лет и старше.
Новые данные о применении гивиностата у пациентов с МДД были представлены на ежегодной научной конференции Группы по изучению нервно-мышечных заболеваний (NMSG) 2025 года.
Главы:
Введение 00:00
Обзор ситуации с МДД 00:28
Обзор гивиностата 1:24
Данные, представленные на NMSG 2:46
Дальнейшие шаги 5:00
Обратная ссылка 5:45
Доступные форматы для скачивания:
Скачать видео mp4
-
Информация по загрузке:
![Webinar: Community Update with ITF Therapeutics: Introducing DUVYZAT™ (givinostat) [March 2024]](https://ricktube.ru/thumbnail/FGnKgsiBUgs/mqdefault.jpg)
